ヘムリブラ（エミシズマブ）

ヘムライブラとは何ですか？

ヘムライブラはブランド名の処方薬です。第 VIII 因子阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A 患者の出血エピソードを予防したり、出血の頻度を減らすために処方されます。ヘムライブラは、あらゆる年齢層の人々の使用が承認されています。

ヘムライブラには、モノクローナル抗体であるエミシズマブという薬剤が含まれています。これは免疫細胞から作られる薬です。

ヘムライブラは、皮膚の下 (皮下) に注射される溶液として提供されます。医療提供者が注射を行うことも、7 歳以上の場合は自宅で自己注射することもできます。

6 か月以上続く臨床研究において、ヘムライブラは以下により総出血数を減少させました。

第 VIII 因子阻害剤を持たない人々では少なくとも 94 パーセント
第 VIII 因子阻害剤を持っている人の少なくとも 80%

新しい種類の薬

食品医薬品局 (FDA) がヘムライブラを承認する前は、血友病 A の治療に使用される主な治療法は第 VIII 因子補充でした。

血友病Aの人は、血栓を形成するために体が必要とするタンパク質である第VIII因子を持っていません。第 VIII 因子補充療法では、第 VIII 因子を血液中に入れます。通常、第 VIII 因子代替品は研究室で作成されますが、提供された血漿から作成することもできます。この治療は、静脈のいずれかへの注射（静脈内）として行われます。

ヘムライブラは研究室の細胞から作られています。ヘムライブラは、第 VIII 因子を置き換えるのではなく、血液中の特定の凝固因子 (タンパク質) に結合することで機能します。これにより、第 VIII 因子がなくても血液が適切に凝固できるようになり、制御不能な出血を防ぐことができます。

ヘムライブラは、第 VIII 因子阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A 患者の出血を防ぐために使用される最初の薬剤です。阻害剤は、第 VIII 因子を攻撃して血栓の形成を防ぐ抗体 (免疫系タンパク質) です。第 VIII 因子補充療法を受けると阻害剤が発生し、治療が無効になる人もいます。

ヘムライブラは、皮下（皮下）注射として服用できる初の血友病 A 治療薬でもあります。さらに、毎週、2 週間ごと、または 4 週間ごとなど、いくつかの可能な投与スケジュールがあります。血友病 A の他の治療法では、1 日おきから週に数回まで、はるかに頻繁に治療を行う必要があります。

FDAの承認

食品医薬品局（FDA）は2017年、第VIII因子阻害剤を投与された血友病A患者向けにヘムライブラを初めて承認した。

2018年、FDAは承認を拡大し、第VIII因子阻害剤を持たない血友病A患者も対象とした。

ヘムライブラのジェネリック

ヘムライブラはブランド医薬品としてのみ入手可能です。現在、汎用形式では入手できません。

ヘムライブラには有効薬剤エミシズマブが含まれており、エミシズマブ-kxwh とも呼ばれます。末尾の「-kxwh」は、この薬を将来利用可能になる可能性のある同様の薬と区別するのに役立ちます。これは、モノクローナル抗体 (免疫系細胞から作られる薬) の典型的な命名形式です。

ヘムライブラの安全性

食品医薬品局 (FDA) は、薬のマイナス効果に関する報告を収集しています。一般および医療専門家は、MedWatch 自主報告フォームを使用し、800-FDA-1088 (800-322-1088) に電話して、これらの報告を FDA に提出します。 FDA とヘムライブラのメーカーであるジェネンテックはどちらも、ヘムライブラに関する安全性報告を注意深く監視しています。

死亡報告

ヘムライブラのメーカーは、ヘムライブラの摂取中に世界中で10人の死亡が発生したと報告した。これらの死亡はFDAがこの薬を承認した後に発生した。この薬物が死亡者の原因となったかどうかは明らかではない。

ヘムライブラのメーカーは、この薬に関する安全性報告を引き続き監視しています。ヘムライブラがあなたにとって安全かどうかについて質問がある場合は、医師に相談してください。

ヘムライブラのコスト

すべての医薬品と同様、ヘムライブラの価格はさまざまです。

実際に支払う価格は、保険適用範囲と利用する薬局によって異なります。

財政および保険の援助

ヘムライブラの支払いに経済的サポートが必要な場合、または保険の補償内容を理解するためにサポートが必要な場合は、サポートをご利用いただけます。

Hemlibra の製造元である Genentech は、Access Solutions と呼ばれるプログラムを提供しています。詳細およびサポートを受ける資格があるかどうかを確認するには、877-233-3981 に電話するか、プログラム Web サイトにアクセスしてください。

ヘムライブラの投与量

医師が処方するヘムライブラの投与量は、いくつかの要因によって異なります。これらには次のものが含まれます。

あなたの体重
医師があなたにとって最適だと判断した治療スケジュール

以下の情報は、一般的に使用される、または推奨される投与量について説明しています。ただし、医師が処方した用量を必ず守ってください。医師はあなたのニーズに合わせて最適な投与量を決定します。

薬の形と強さ

ヘムライブラは、さまざまな用量強度を含む単回用量バイアルで提供されます。

30mg/mL
60mg/0.4mL
105mg/0.7mL
150mg/mL

各用量は皮膚の下（皮下）に注射して投与されます。注射ごとに 1 つのバイアルを使用し、バイアルとバイアル内に残っている液体を廃棄します。

血友病Aの投与量

ヘムライブラは通常、最初に負荷用量が投与され、その後に維持用量が続きます。投与量を増やすと、体内の薬物レベルがすぐにピークに達します。それらは維持用量よりも多いか、より頻繁に投与されます。

ヘムライブラの最初の 4 回の投与は負荷投与です。週に 1 回、3 mg/kg で与えられます。

それ以降の各投与量は維持量となります。医師があなたにとって最適な維持量を決定します。具体的な投与量は体重に基づいて決定されます。それは次のようなものかもしれません:

1.5 mg/kg 週に 1 回
3 mg/kg 2 週間に 1 回
6 mg/kg 4 週間に 1 回

注: 体重 1 キログラム (kg) は 2.2 ポンドに相当します。たとえば、体重が 150 ポンド (68 kg) の場合、負荷用量 3 mg/kg は、1 週間あたり 204 mg のヘムライブラになります。

小児用量

子供の用量は、大人の用量と同様に体重に基づいています。

飲み忘れた場合はどうなりますか?

ヘムライブラを飲み忘れた場合は、思い出した時点ですぐに服用してください。その後、通常のスケジュールに従って次の用量を服用してください。同じ日に2回分を服用しないでください。同じ日に複数回服用すると、重篤な副作用が発生するリスクが高まります。

この薬は長期間使用する必要がありますか?

ヘムライブラは血友病の治療法ではないため、出血を防ぐために定期的に服用する必要があります。したがって、ヘムライブラがあなたにとって安全で効果的な治療選択肢であると医師が判断した場合、おそらく長期にわたって処方されるでしょう。

現時点では血友病の治療法はありません。

ヘムライブラの副作用

ヘムライブラは軽度または重度の副作用を引き起こす可能性があります。次のリストには、ヘムライブラの服用中に発生する可能性のある主な副作用のいくつかが含まれています。このリストには、考えられるすべての副作用が含まれているわけではありません。

ヘムライブラの考えられる副作用の詳細、または厄介な副作用に対処する方法のヒントについては、医師または薬剤師に相談してください。

より一般的な副作用

ヘムライブラのより一般的な副作用には次のようなものがあります。

注射部位の反応（ヘムライブラを注射した部位の周囲の発赤、痛み、または圧痛）
頭痛
関節痛

これらの副作用のほとんどは、数日または数週間以内に消える可能性があります。症状がより重度である場合、または治らない場合は、医師または薬剤師に相談してください。

重篤な副作用

ヘムライブラによる重篤な副作用は一般的ではありませんが、発生する可能性があります。

アレルギー反応

ヘムライブラの臨床試験ではアレルギー反応は起こらなかった。ただし、ほとんどの薬と同様、ヘムライブラの服用後にアレルギー反応を起こす人もいます。軽度のアレルギー反応の症状には次のようなものがあります。

皮膚の発疹
かゆみ
紅潮（皮膚の熱感と赤み）

より重度のアレルギー反応が起こることはまれですが、可能性はあります。重度のアレルギー反応の症状には次のようなものがあります。

血管浮腫（皮膚の下、通常はまぶた、唇、手、足の腫れ）
舌、口、喉の腫れ
呼吸困難

ヘムライブラに対して重度のアレルギー反応がある場合は、すぐに医師に連絡してください。症状が生命の危険を感じた場合、または医療上の緊急事態が発生したと思われる場合は、911 に電話してください。

血栓（aPCCと併用した場合）

ヘムライブラによる治療中に、活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）などの止血に役立つ薬剤を投与される人もいます。これらの薬を一緒に服用すると、血栓のリスクが高まるなどの重篤な副作用が発生する可能性があります。リスクが最も大きくなるのは、1日あたり100単位/kgを超えるaPCCを24時間以上摂取するヘムライブラ服用者です。

aPCC と一緒にヘムライブラを摂取した場合に発生する可能性のある血栓の種類は次のとおりです。

血栓性微小血管症（腎臓、目、脳、その他の器官を含む小さな血管の血栓と損傷）。症状には次のようなものがあります。

吐き気
嘔吐
足や腕のむくみ
弱さ
排尿回数が通常より少ない
腹痛
背中の痛み
肌や白目が黄色くなる
混乱

肺、頭、腕、脚などの他の血管でも血栓が生じます。症状には次のようなものがあります。

頭痛
見えにくい
血を吐き出す
胸痛
呼吸困難
速い心拍数
足や腕のむくみ
足や腕の痛み

血栓の症状がある場合は、すぐに医師に連絡してください。症状が生命を脅かすと思われる場合、または医療上の緊急事態が発生していると思われる場合は、911 に電話してください。

ヘムライブラと aPCC による治療中に血栓が発生した場合、医師は両方の薬の服用を一時的に中止するよう指示する可能性があります。ヘムライブラの服用を再開しても安全かどうかは医師が判断します。

ヘムライブラの用途

食品医薬品局 (FDA) は、特定の症状を治療するためにヘムライブラなどの処方薬を承認しています。

血友病Aに対するヘムライブラ

ヘムライブラは、あらゆる年齢の血友病 A 患者の治療に FDA から承認されています。出血を防ぐための第 VIII 因子阻害剤の有無にかかわらず、患者への使用が承認されています。

第 VIII 因子 (エイト) は血液中に自然に存在するタンパク質で、血栓の形成に重要な役割を果たします。血友病Aの人は第VIII因子が欠損しているため、血液が凝固しません。血栓を形成できないため、血友病患者は出血が止まらないリスクがあります。場合によってはこれが致命的な場合もあります。

ヘムライブラが承認される前は、血友病 A の主な治療法は第 VIII 因子補充療法でした。この治療法は、血液中に不足している第 VIII 因子を補充します。

しかし、第 VIII 因子補充療法を受けると阻害剤を発症する人もいます。阻害剤は、第 VIII 因子を攻撃し、第 VIII 因子補充療法の効果を妨げる抗体 (免疫系タンパク質) です。

ヘムライブラは別の方法で機能します。ヘムライブラは、第 VIII 因子を置き換えるのではなく、他の血液タンパク質を結合します。これにより、第 VIII 因子がなくても血液が適切に凝固できるようになります。ヘムライブラは第 VIII 因子の置換を必要としないため、血液中に阻害剤が存在する場合でも効果的に作用します。

他の条件用のヘムライブラ

ヘムライブラは、他の出血疾患の治療には使用されません。

血友病Bに対するヘムライブラ（適切な使用ではありません）

ヘムライブラは、血友病 B 患者の出血を防ぐためには使用されません。それは、血友病 B 患者には、血友病 A 患者とは異なる凝固因子 (血液タンパク質) が欠落しているためです。

血友病 A : 凝固第 VIII 因子 (8) の欠損
血友病 B : 凝固第 IX 因子 (9 個) が欠落している

ヘムライブラは欠落している第 IX 因子を補うことはできません。したがって、血友病B患者の出血を防ぐためには使用できません。

ヘムライブラと子供たち

ヘムライブラは、新生児を含むあらゆる年齢の子供への使用が FDA によって承認されています。この薬は成人と同じ目的で使用されます。ヘムライブラは、第 VIII 因子阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A 患者の出血を防ぐのに役立ちます。

ヘムライブラの使用方法

ヘムライブラは医療提供者の指示に従って服用する必要があります。

医療提供者は、診療所またはオフィスでヘムライブラの注射を行う場合があります。あるいは、自分自身に注射する方法を教えてくれるかもしれません。

注射の記録を残すと役立つ場合があります。次のような情報を含めます。

各注射の日付
注射部位
バイアルのロット情報 (バイアルに記載されています)*

*バイアルロット情報を記録することは、医療提供者がヘムライブラなどの生物学的医薬品の使用を追跡するのに役立ちます。この情報は、重篤な副作用が発生した場合に役立ちます。

以下は、ヘムライブラを自分で注射する方法に関する情報です。詳細、ビデオ、役立つハウツー画像については、このステップバイステップガイドを含む Hemlibra Web サイトを参照してください。

ヘムライブラ注射の準備

ヘムライブラ注射を行う前に、これらの手順をお読みください。

注射予定の 15 分前に、ヘムライブラのバイアル (用量に応じて複数のバイアル) を冷蔵庫から取り出します。これにより、注射前に薬剤を室温に戻すことができます。
電子レンジで溶液を温めたり、熱湯をかけたりしないでください。これにより、ヘムライブラの安全性が低下し、うまく機能しなくなる可能性があります。
バイアルをチェックして、溶液が透明からわずかに黄色であることを確認します。曇っていたり、色がついていたり、粒子が含まれている場合は使用しないでください。バイアルを振らないでください。
ヘムライブラが室温になるのを待っている間に、必要なものを集めてください。ヘムライブラバイアル以外に必要なもの: アルコールワイプ、綿ガーゼ、綿球、移送針、注射器、安全シールド付き注射針、鋭利物廃棄容器
石鹸と水で手を洗ってください。
注射部位を選択します。注射部位は次の 3 つの部位のいずれかです: 胃の周囲 (へそから少なくとも 2 インチ離れたところ)、太ももの前、上腕の後ろ (他の人が注射している場合)
ほくろや赤み、打撲傷、傷のある皮膚への注射は避けてください。

ヘムライブラの注入

ヘムライブラを注入するには、次の手順に従います。

バイアルとシリンジの準備

バイアルとシリンジを注射用に準備するには、次の手順に従います。

バイアルからキャップを取り外し、鋭利物廃棄容器に捨ててください。
バイアルの栓の上部をアルコールワイプで拭きます。
トランスファーニードル（保護キャップに入ったまま）をシリンジに取り付けます。これを行うには、転写針が取り付けられるまで時計回りに押してひねります。
シリンジのプランジャーをゆっくりと引いて空気を吸い込みます。医師が正しい量を教えてくれます。
片手で注射器のバレルを持ちます。針が上を向いていることを確認してください。
針キャップを慎重に針からまっすぐ引き抜きます。キャップは捨てないでください。使用後に転写ニードルのキャップを閉めるのに必要になります。キャップを清潔で平らな面に置きます。キャップを開けた後は転写針を下に置かないでください。

注射器に充填する

シリンジに充填する手順は次のとおりです。

バイアルを平らな面に置きます。トランスファーニードルをバイアルストッパーの中心にまっすぐに注入します。
針をバイアルに入れたまま、バイアルを持ち上げて逆さまにします。
針先を薬剤面より上にしてプランジャーを押し、薬剤の上の空間に空気を注入します。薬剤に空気を注入しないでください。
プランジャーに指を当てたまま、針の先端が薬剤の中に入るまでシリンジ全体を引き下げます。
プランジャーをゆっくりと引き下げて、必要な用量以上の量をシリンジに充填します。 (注意: 用量がバイアル内の量を超える場合は、バイアル内のすべての薬剤を注射器に満たしてください。処方された用量に対して複数のバイアルを使用する必要がある場合は、製造元の指示を参照してください。)
シリンジをバイアルに入れたまま、処方された用量を完全に服用できない可能性のある大きな気泡がないか確認してください。何かが見えた場合は、指で注射器のバレルを軽くたたき、泡が上に上がってくるようにします。次にプランジャーをゆっくりと押して、針が薬剤の上の空中にあるようにします。プランジャーを押し続けて、シリンジから気泡を取り除きます。
注射器内の薬の量が処方された用量より少ないか、同じかどうかを確認してください。入っている場合は、プランジャーを引いて、針が再び薬剤内に収まるようにします。次に、シリンジ内の量が規定の用量を超えるまでプランジャーを引き続けます。
ステップ 6 と 7 を繰り返して、シリンジ内に気泡がなく、シリンジ内に正しい用量があることを確認します。
シリンジを取り外し、バイアルから針を移します。

転写針の廃棄

シリンジを充填したら、移送針にキャップをして廃棄する必要があります。その方法は次のとおりです。

片手でシリンジを持ち、平らな面に置いたキャップにトランスファーニードルをスライドさせます。キャップが下にスライドして針を覆うように上にすくい上げます。
針がキャップで覆われていることを確認してください。もう一方の手でキャップを押し下げて、シリンジに完全に取り付けます。
トランスファーニードルを反時計回りにひねり、ゆっくりと引っ張ってシリンジから取り外します。（薬剤の注入に転送針は使用しません。痛みを伴い、皮膚を傷める可能性があります。）
移送針は鋭利物廃棄容器に捨ててください。

ヘムライブラの注入

ヘムライブラを注入する準備ができたら、次の手順に従います。

選択した注射部位をアルコールワイプで拭き、少なくとも 10 秒間自然乾燥させます。
完全に固定されるまで時計回りに押してねじって、注射針をシリンジに取り付けます。
安全シールドを針から引き離します (シリンジバレルに向かって)。
慎重に針からキャップを外し、鋭利物廃棄容器に捨ててください。針の先端に触れたり、針を表面に置かないでください。
キャップを外したら、すぐにヘムライブラを注射してください。注射器内のプランジャーを動かして、処方された用量に合わせます。プランジャーの上部の縁が処方された用量のマークと一致している必要があります。
選択した注射部位の皮膚をつまみます。
素早くしっかりと、挟んだ皮膚に45度または90度の角度で針を完全に挿入します。まだプランジャーを押さないでください。
針が皮膚に完全に挿入されたら、つまんだ部分を放します。
すべての薬剤を注入し終わるまで、プランジャーをゆっくりと押し下げます。
針を挿入したときと同じ角度で引き抜いて、針を取り外します。

ヘムライブラ注射後

ヘムライブラを注入したら、次の手順に従います。

針を平らな面に置きます。シリンジの安全シールドを 90 度の角度で (バレルから離れる方向に) 前方に押して、針をカバーします。カチッという音を聞いてください。これにより、針が安全シールドで完全に覆われていることがわかります。
注射器の中に針を入れたままにしておきます。取り外さないでください。また、注射針のキャップは交換しないでください。
使用済みのバイアル、針、注射器は鋭利物廃棄容器に捨ててください。
注射部位に数滴の血液が付着している場合は、綿球またはガーゼをその箇所に押し当ててください。出血が止まらない場合は、医師に連絡してください。
注射部位をこすらないように注意してください。

ヘムライブラをいつ服用するか

ヘムライブラをどのくらいの頻度で服用するかは医師が指示します。彼らは、ヘムライブラを週に1回、隔週に1回、または4週間に1回服用することを望むかもしれません。

ヘムライブラは同じ曜日に服用してください。たとえば、ヘムライブラを週に 1 回服用する場合は、毎週月曜日に服用することを選択できます。

薬のリマインダーは、服用を忘れないようにするのに役立ちます。

ヘムライブラとアルコール

ヘムライブラとアルコールとの相互作用は知られていません。ただし、血友病 A の場合、血液が適切に凝固しません。アルコールを飲むと、血液中の凝固因子の数が減少し、血栓の形成を防ぐこともできます。その結果、ヘムライブラの服用中にアルコールを飲みすぎると、ヘムライブラの効果が低下する可能性があります。

アルコールを飲む場合は、ヘムライブラ服用中の飲酒が安全かどうかについて医師に相談してください。

ヘムライブラの相互作用

ヘムライブラは他のいくつかの薬剤と相互作用する可能性があります。また、特定の臨床検査と対話することもできます。

異なる相互作用は異なる効果を引き起こす可能性があります。たとえば、相互作用によっては、薬の効果が妨げられる場合があります。他の相互作用により副作用が増加したり、副作用がより重篤になったりします。

ヘムライブラとその他の薬剤

以下はヘムライブラと相互作用する可能性のある薬剤です。このリストには、ヘムライブラと相互作用する可能性のあるすべての薬剤が含まれているわけではありません。

ヘムライブラを服用する前に、医師および薬剤師に相談してください。あなたが服用しているすべての処方薬、市販薬、およびその他の薬について伝えてください。また、あなたが使用しているビタミン、ハーブ、サプリメントについても伝えてください。この情報を共有すると、潜在的な相互作用を回避できます。

あなたに影響を与える可能性のある薬物相互作用について質問がある場合は、医師または薬剤師に相談してください。

ヘムライブラと活性化プロトロンビン複合体濃縮物 (aPCC)

活性化プロトロンビン複合体濃縮物 (aPCC) は、出血を止めるのに役立つ薬剤です。ヘムライブラは aPCC と併用することもできますが、これらの薬剤を併用すると血栓のリスクが高まる可能性があります。このリスクは、1日あたり100単位/kgを超えるaPCCを24時間以上摂取するヘムライブラを服用している人々で最も大きくなります。

ヘムライブラの服用中に aPCC が必要な場合、医師は血栓の兆候がないか注意深く監視します。一部の血栓は重篤な場合があり、すぐに治療が必要になる場合があります。 (詳細については、上記の「ヘムライブラの副作用」セクションを参照してください。)

これらの薬を一緒に服用中に血栓が発生した場合、医師はヘムライブラの服用を中止するよう求めるでしょう。医師は、あなたが再び薬の服用を開始しても安全かどうかを判断します。

ヘムライブラおよびその他の血友病 A 治療薬

特定の血友病 A 治療薬と一緒にヘムライブラを服用すると、血栓のリスクが高まる可能性があります。ヘムライブラおよびその他の血友病 A 治療薬を使用するための具体的な投与手順は次のとおりです。

ヘムライブラの服用を開始する前日には、バイパス剤（阻害剤を使用している人のための治療薬）の使用を中止してください。バイパス剤の例には、抗阻害剤凝固複合体 (FEIBA) および組換えヒト凝固第 VIIa 因子 (NovoSeven) があります。
必要に応じて、ヘムライブラの初回投与後、最大 1 週間第 VIII 因子補充療法を継続してください。

ヘムライブラを使用した他の血友病治療法について質問がある場合は、医師にご相談ください。

ヘムライブラと特定の臨床検査

ヘムライブラは、特定の臨床検査の結果を妨げ、誤った測定値を与える可能性があります。これらの検査には、血液が凝固するまでにかかる時間を調べるものも含まれます。これらの検査の 1 つは、活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) 検査です。

ヘムライブラは、最後の投与から最長 6 か月間、検査結果に影響を与える可能性があります。臨床検査を受ける必要がある場合は、適切な検査をオーダーできるよう、現在または過去のヘムライブラ治療について医師に伝えてください。

ヘムライブラの代替品

血友病 A 患者の出血を予防したり、出血の数を減らしたりできる他の治療法も利用できます。いくつかの治療法が他の治療法よりも適している場合があります。ヘムライブラの代替品を見つけることに興味がある場合は、医師に相談してください。

ヘムライブラは次のような点でユニークです。

標準治療（第 VIII 因子代替製品）とは作用が異なります。
第 VIII 因子阻害剤を持っている人にも持っていない人にも効果があります
点滴（静脈への注射）ではなく、皮下注射（皮下注射）で受けられる初めての治療法です。
血中で長期間活性を維持するため、毎週、隔週、または月に1回摂取できる場合があります
人間の血漿や血液からは作られません
第 VIII 因子阻害剤の発症を引き起こさない

血友病 A の他の治療法には、活性化プロトロンビン複合体濃縮物 (aPCC) である抗阻害剤凝固複合体 (FEIBA) が含まれます。

出血を防ぐために日常的に使用できる、次のようなさまざまな凝固第 VIII 因子補充療法も利用できます。

アディノベート
エロケテート
ジビ
コヴァルトリー
ノボエイト

医師は、血友病 A のさまざまな治療法の長所と短所について説明します。彼らはあなたのニーズに最も適した治療法を見つけるためにあなたと協力します。

ヘムライブラの仕組み

血友病 A は出血性疾患です。これは、第 VIII 因子 (eight) と呼ばれる凝固因子の欠落によって引き起こされます。凝固因子は、出血の制御に役立つ血液中のタンパク質です。

第 VIII 因子がなければ、出血や怪我をしたときに血液が血栓を形成することはできません。これは危険な、場合によっては致命的な出血を引き起こす可能性があります。

ヘムライブラはモノクローナル抗体であり、研究室で作られた免疫系細胞です。動物細胞から作られており、人間の血漿や血液は含まれていません。

抗体も体内で自然に発生し、血液中の非常に特定の分子に結合します。ヘムライブラは、活性化凝固第 IX 因子 (9 個) と凝固第 X 因子 (10 個) の 2 つの分子に結合します。

通常、第 VIII 因子は第 IX 因子と第 X 因子を結びつけます。しかし、血友病 A では第 VIII 因子が欠落しています。ヘムライブラは、第 VIII 因子が果たすべき役割を果たすことによって機能します。第 IX 因子と第 X 因子を結びつけ、血液の凝固形成を助けます。これは、潜在的な出血の数を減らすのに役立ちます。

ヘムライブラは阻害剤を持つ人々にどのように作用しますか?

一部の血友病患者の場合、治療として第 VIII 因子が投与されると、免疫系が第 VIII 因子に対する抗体 (免疫系タンパク質) を形成します。これらの抗体は第 VIII 因子を攻撃し、第 VIII 因子補充療法の効果を妨げます。

ヘムライブラは、第 VIII 因子補充療法とは異なる方法で作用します。ヘムライブラは、第 VIII 因子を置き換えるのではなく、他の血液タンパク質を互いに結合させることで第 VIII 因子が果たすであろう役割を果たします。これにより、第 VIII 因子がなくても血液が適切に凝固できるようになります。その結果、ヘムライブラは血中に阻害剤が存在する場合でも効果的に作用します。

作業にはどのくらい時間がかかりますか?

ヘムライブラの投与を開始した後、どれくらい早く出血が減少し始めるかは不明です。臨床試験では、ヘムライブラを服用してから6か月以内に出血が大幅に減少したことが示されました。しかし、試験結果では、出血の減少が最初にいつ起こったかは示されていませんでした。

とはいえ、注射後、ヘムライブラが血液に吸収されるまでに 1 ～ 2 日かかることはわかっています。そして、投与開始から最初の 4 週間後も、血中の薬物濃度は一定に維持されます。

ヘムライブラの効果がいつ現れるかについて質問がある場合は、医師に相談してください。

ヘムライブラと妊娠

ヘムライブラが妊娠中に安全に服用できるかどうかは不明です。妊娠中のヘムライブラの使用の安全性を試験した人体または動物の研究はありません。

ヘムライブラを服用していて妊娠を検討している場合は、ヘムライブラの服用を継続すべきかどうかについて医師に相談してください。

治療中に妊娠するのは安全ではないと医師から言われた場合は、ヘムライブラの服用中は必ず避妊を行ってください。

ヘムライブラと母乳育児

ヘムライブラが人間の母乳に移行するかどうかは不明です。お子様に授乳中であり、ヘムライブラの服用を検討している場合は、この薬がお子様にとって安全かどうかについて医師に相談してください。

ヘムライブラに関するよくある質問

ヘムライブラに関するよくある質問への回答を以下に示します。

ヘムライブラは阻害剤を持っていない人にも使用できますか?

はい。ヘムライブラは、阻害剤を持たない血友病A患者（および阻害剤を持っている人）への使用がFDAから承認されています。臨床研究では、ヘムライブラと無治療を比較しました。彼らは、阻害剤を持たない人々の2つのグループ、すなわち12歳以上の男子児童と成人男性を調べた。 2 つのグループは少なくとも 24 週間薬を服用し、次のような症状がありました。

ヘムライブラを毎週 1.5 mg/kg 摂取すると出血が 95 パーセント減少
3 mg/kg のヘムライブラを 2 週間ごとに摂取すると、出血が 94 パーセント減少

研究におけるヘムライブラの有効性は、阻害剤を服用している人と服用していない人の間で同様でした。

ヘムライブラは血友病Bの治療に使用されますか?

いいえ、ヘムライブラは血友病 B 患者の出血を防ぐためには使用されません。

血友病 B の患者には、血友病 A の患者とは異なる凝固因子が欠落しています。

血友病 A : 凝固第 VIII 因子欠損
血友病 B : 凝固第 IX 因子欠損

ヘムライブラは、第 VIII 因子を欠いている人々を助けるために特別に作られています。したがって、凝固第 IX 因子を欠いている人には効果がありません。

ヘムライブラは血友病を治療しますか?

いいえ、現時点では血友病の治療法はありません。ヘムライブラは出血症状を防ぐ効果がありますが、病気を治すわけではありません。

ヘムライブラは血漿から作られていますか?

いいえ、ヘムライブラは血漿から作られているわけではありません。研究室の細胞から作られる抗体（免疫系タンパク質）です。ヘムライブラの製造にはヒト血漿やヒト血球は使用されていません。

ヘムライブラは精製・滅菌されています。また、人間に感染する可能性のあるウイルスも含まれていません。

ヘムライブラは血栓のリスクを高めますか?

ヘムライブラを活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）と一緒に摂取すると、血栓のリスクが高まる可能性があります。これは血液凝固を促進して出血を止める薬です。

臨床研究では、ヘムライブラを服用し、aPCCで治療を受けた人々を調査しました。 3人は血栓性微小血管症（小さな血管内の血栓）を患っていた。 2人は他の血管に血栓（血栓）現象を起こした。これらの各ケースにおいて、aPCC の総用量は 24 時間以上にわたって 1 日あたり 100 単位/kg を超えていました。

ヘムライブラの服用中に出血を止めるために aPCC による治療が必要な場合は、医師に相談してください。血栓のリスクについて一緒に話し合うことができます。

この薬は定期的な臨床検査で問題を引き起こしますか?

そうかもしれません。ヘムライブラは、血液凝固の程度を測定する臨床検査の結果に影響を与える可能性があります。これらの検査の 1 つは、活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) 検査です。ヘムライブラは体内に長期間留まるため、最後の投与から最大 6 か月間は検査結果に影響を与える可能性があります。臨床検査を受ける前に、現在または過去のヘムライブラ治療について必ず医師に伝えてください。

ヘムライブラの警告

この薬には食品医薬品局 (FDA) からの警告が付いています。

FDA の警告: 血栓性微小血管症と血栓性イベント

この薬には枠で囲まれた警告があります。これは FDA からの最も深刻な警告です。ボックス内の警告は、危険な可能性のある薬の影響について医師と患者に警告します。

ヘムライブラを服用し、出血のために活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）を受けると、重篤な血栓のリスクが高まる可能性があります。血栓性イベント (血栓) は、肺、頭、腕、脚などの主要な臓器や体の一部で発生する可能性があります。腎臓や脳などの臓器の小血管でも発生することがあります。血栓は危険な場合があり、直ちに医師の治療が必要です。

臨床研究では、ヘムライブラを服用し、aPCCで治療を受けた人々を調査しました。 3人は血栓性微小血管症（小さな血管内の血栓）を患っていた。 2 人は他の血管に血栓症（血栓）が発生しました。これらの各ケースにおいて、aPCC の総用量は 24 時間以上にわたって 1 日あたり 100 単位/kg を超えていました。

注: ヘムライブラの潜在的な悪影響の詳細については、上記の「ヘムライブラの副作用」セクションを参照してください。

ヘムライブラの過剰摂取

ヘムライブラを過剰に摂取すると、重篤な副作用のリスクが高まる可能性があります。

過剰摂取の症状

ヘムライブラを過剰に摂取すると、次のような症状が現れることがあります。

頭痛
関節痛

ヘムライブラを過剰に摂取すると、重篤な血栓のリスクが高まる可能性があります。場合によっては、すぐに血栓の治療を受ける必要があるかもしれません。 (潜在的な血栓の詳細については、上記の「ヘムライブラの副作用」セクションを参照してください。

過剰摂取の場合の対処法

この薬を過剰に摂取したと思われる場合は、医師に相談してください。米国毒物管理センター協会（800-222-1222）に電話するか、オンラインツールを使用することもできます。ただし、重度の症状がある場合は、すぐに 911 に電話するか、最寄りの緊急治療室に行ってください。

ヘムライブラの有効期限、保管、および廃棄

薬局からヘムライブラを入手すると、薬剤師はボトルのラベルに使用期限を追加します。この日付は通常、薬が調剤された日から 1 年です。

有効期限は、この期間中の薬の有効性を保証するのに役立ちます。食品医薬品局 (FDA) の現在のスタンスは、期限切れの医薬品の使用を避けることです。使用期限を過ぎた未使用の薬がある場合は、薬剤師に相談してください。まだ使えるかもしれませんよ。

ストレージ

薬がどれだけ良いかは、薬の保管方法と場所など、多くの要因に依存する可能性があります。

ヘムリブラバイアルを冷蔵庫に入れてください。しっかりと密閉された軽い耐性容器に入れます。必要に応じて、7日間以内にバイアルを冷蔵庫から取り出すことができます。その後、冷蔵庫に戻す必要があります。バイアルを冷蔵庫から出しているときは、86°F（30°C）を超える温度で保管しないでください。

バイアルを開いた後、すぐに使用します。使用しないソリューションの一部を捨ててください。

廃棄

ヘムリブラを服用する必要がなく、残りの薬がある場合は、安全に処分することが重要です。これは、子供やペットを含む他の人が偶然に薬を服用するのを防ぐのに役立ちます。また、薬が環境に害を及ぼさないようにするのに役立ちます。

使用後、バイアル、針キャップ付きの針、鋭利物の廃棄容器に注射器などの物資を置いてください。

FDA Webサイトは、投薬処理に関するいくつかの有用なヒントを提供しています。また、薬剤師に薬を処分する方法についての情報を尋ねることもできます。