エレビディス (デランディストロゲンモクセパルボベック-rokl)

Elevidys は、ブランド名の注射可能な懸濁液です。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の特定の子供に処方されます。エレビディスには有効成分が含まれていますデランディストロゲンモキセパルボベック-rokl遺伝子治療の一種です。

薬剤の詳細

Elevidys に関する重要な情報は以下のとおりです。

剤形:懸濁液を静脈内 (IV) 注入として投与します。
ジェネリックまたはバイオシミラーは利用可能ですか?いいえ
処方箋は必要ですか？はい
規制物質？いいえ
FDA 承認年: 2023 年
承認の加速？はい

エレビディスのジェネリックまたはバイオシミラー

Elevidys は、ブランド名の生物学的医薬品としてのみ入手可能です。現在、バイオシミラーの形態では入手できません。

伝統的な医薬品は化学物質を使用して作られています。これにより、ブランド名を正確にコピーしたジェネリック医薬品を手に入れることができます。生物学的医薬品は生きた細胞の一部を使用して作られます。生物学的製剤は正確にコピーできないため、ジェネリック医薬品ではなくバイオシミラーの形態が存在します。

ジェネリック医薬品と同様に、バイオシミラーもオリジナルのブランド薬と同じくらい安全で有効であると考えられています。

エレビディスの投与量

お子様の医師が処方する Elevidys の投与量は、体重 (kg) によって異なります。参考までに、1 kg は約 2.2 ポンド (ポンド) です。

以下の情報は、一般的に使用または推奨される投与量について説明しています。ただし、お子様のニーズに合わせて最適な用量を医師が決定します。

薬の形と強さ

エレヴィディスはサスペンションとして付属します。 1 つの強度で利用可能です: 1 ミリリットルあたり 1.33 x 10 ¹³ベクターゲノム (vg/mL)。

Elevidys はウイルスベクターを利用した遺伝子治療です。この薬は、改変されたウイルス（「ベクター」と呼ばれる）を使用して、特定の遺伝子を筋肉細胞に送達します。「vg/mL」測定値は、薬物 1 mL あたりのウイルス遺伝子粒子の数を示します。

医療専門家はお子様にエレビディスを静脈内 (IV) 点滴として投与します。 IV 注入は、一定期間にわたって静脈に投与される注射です。 Elevidys の場合、点滴は通常 1 ～ 2 時間かけて行われます。

あなたのお子様は点滴センターでエレビディスの投与を受けます。エレビディスの投与時に何が予想されるかについて詳しく知りたい場合は、お子様のかかりつけの医師にご相談ください。医薬品の製造元からこのガイドを参照することもできます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児の投与量

Elevidys は、4 歳以上の特定の小児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)の治療に処方されています。 Elevidys が処方される場合の詳細については、「 Elevidys の使用」セクションを参照してください。

DMD の場合、お子様はエレビディスを 1 回だけ投与されます。体重 70 kg 未満の小児の場合、この薬の通常の用量は体重 1 kg あたり 1.33 x 10 ¹⁴ vg です。体重が 70 kg を超える小児の場合、通常の薬剤の用量は 9.31 x 10 ¹⁵ vg の固定用量です。

お子様の担当医師が投与量を mL 単位で計算します。一例として、体重 15 kg (約 33 ポンド) の子供には、1 回の投与量として 150 mL のエレビディスが投与されます。

特定の副作用を防ぐために、お子様の医師はエレビディスを含むコルチコステロイドを処方する可能性があります。プレドニン (Rayos) はコルチコステロイドの一例です。お子様はエレビディスの投与前にこの薬の服用を開始し、その後少なくとも 60 日間は服用を続けます。あなたの子供の医師は、コルチコステロイドの開始と中止の時期を推奨します。

エレヴィディスの受け取りについて

以下に、主な投与量の問題に関する情報を示します。

服用時期:お子様にはエレビディスを 1 回投与します。お子様の担当医師は、お子様に適切な投与量を推奨することができます。
お子様が服用を忘れた場合:お子様がエレビディスの投与予約を忘れた場合は、すぐに点滴センターに電話してください。予約の再スケジュールを手伝ってくれます。
使用期間: Elevidys は長期治療として使用することを意図したものではありません。薬剤は単回投与として 1 回投与されます。
治療期間: Elevidys は、DMD が投与されるとすぐに治療を開始します。薬の効果はすぐには現れない場合があります。ただし、お子様の医師はお子様の状態を監視し、薬が効いているかどうかを確認します。

エレビディスの副作用

エレビディは軽度または重度の副作用を引き起こす可能性があります。以下のリストには、エレビディスの投与後に発生する可能性のある主な副作用のいくつかが含まれています。これらのリストには、考えられるすべての副作用が含まれているわけではありません。

Elevidys の副作用の可能性について詳しくは、かかりつけの医師または薬剤師に相談してください。彼らは、懸念される、または厄介な副作用に対処する方法についてのヒントを提供してくれるでしょう。

注: 食品医薬品局 (FDA) は、承認した医薬品の副作用を追跡しています。お子様がエレビディスで生じた副作用について FDA に通知したい場合は、MedWatch を通じて行うことができます。

軽度の副作用

以下は、エレビディスの軽度の副作用の部分的なリストです。その他の軽度の副作用について知りたい場合は、お子様のかかりつけの医師または薬剤師に相談してください。 Elevidys の処方情報もご覧いただけます。

Elevidys の軽度の副作用には次のようなものがあります。

吐き気と嘔吐
熱
血小板数が少ない

これらの副作用のほとんどは、数日から数週間以内に消える可能性があります。ただし、症状がさらに悪化した場合、または治らない場合は、お子様の担当の医師または薬剤師に相談してください。

重篤な副作用

Elevidys による重篤な副作用は一般的ではありませんが、発生する可能性があります。お子様に重篤な副作用がある場合は、すぐにかかりつけの医師に連絡してください。子供の症状が生命の危険を感じた場合、または医療上の緊急事態が発生していると思われる場合は、911 または最寄りの緊急電話番号に電話してください。

重篤な副作用とその症状には次のようなものがあります。

肝酵素の上昇。これは肝臓損傷の兆候である可能性があり、次のような症状が含まれる場合があります。
- 腹痛
- 黄疸
- 吐き気と嘔吐
筋炎（筋肉の炎症）。次のような症状が含まれる場合があります。
- 息切れ
- 嚥下困難
- 弱った声
トロポニン-I (心臓のタンパク質) レベルの上昇。これは心筋炎(心筋の炎症) の兆候である可能性があり、次のような症状が含まれる場合があります。
- 倦怠感
- 胸痛
- 息切れ

アレルギー反応
人によっては、エレビディスがアレルギー反応を引き起こす可能性があります。しかし、この副作用はこの薬の臨床試験では報告されていませんでした。

一般に、アレルギー反応の症状は軽度の場合もあれば重度の場合もあります。

管理方法

軽度の発疹などの軽度のアレルギー反応症状の場合は、すぐにかかりつけの医師に相談してください。症状の管理に役立つ治療法を勧めることもあります。また、お子様が将来同様の薬を受ける必要があるかどうかもお知らせします。

腫れや呼吸困難などの重度のアレルギー反応の症状がある場合は、すぐに 911 または最寄りの緊急電話番号に電話してください。これらの症状は生命を脅かす可能性があるため、直ちに医師の診察が必要です。お子様がエレビディスに対して重度のアレルギー反応を示した場合、医師は代わりに別の薬を勧める場合があります。

エレビディスの用途

食品医薬品局 (FDA) は、特定の症状を治療するためにエレビディスなどの処方薬を承認しています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの子供のためのエレビディス

Elevidys は、4 歳以上の特定の小児におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療薬として FDA から承認されています。 DMD は、時間の経過とともに悪化する筋肉の損傷と筋力低下を引き起こす遺伝的(遺伝的) 疾患です。

具体的には、エレビディスは遺伝子血液検査でDMDの診断が確定した子供に処方されます。

さらに、Elevidys は、DMD と診断され、歩くことができない 4 歳以上の小児を対象として FDA から早期承認を受けました。（早期承認は、治療選択肢が限られている重篤な症状の治療に有意義な効果を示した医薬品に対して付与されます。）

承認の迅速化は、初期の臨床試験から入手可能なデータに依存します。完全に承認されるかどうかは、利点を確認するための追加の試験にかかっています。

DMD に対する Elevidys について他にご質問がある場合は、お子様の主治医にご相談ください。

エレヴィディスのやりとり

Elevidys は、他の薬、ハーブ、サプリメント、食品、アルコールと相互作用することは知られていません。 Elevidys の製造業者は、この薬の臨床試験における相互作用を考慮していませんでした。これは、将来的にインタラクションが認識されなくなるという意味ではありません。たとえば、エレビディスと相互作用する新薬が承認される可能性があります。

Elevidys は通常、プレドニン (Rayos) などのコルチコステロイドとともに処方されることに注意してください。コルチコステロイドはワクチンや他の薬剤と相互作用する可能性があります。お子様の医師は、お子様のワクチンのスケジュールやコルチコステロイドとのその他の可能性のある相互作用について話し合います。

Elevidys の治療を開始する前に、お子様の担当の医師および薬剤師に相談してください。お子様が服用しているすべての処方薬、市販薬、およびその他の薬について教えてください。また、お子様が摂取しているビタミン、ハーブ、サプリメントについても伝えてください。この情報を共有することで、お子様は潜在的な相互作用を避けることができます。

お子様に影響を与える可能性のある薬物相互作用について質問がある場合は、医師または薬剤師に相談してください。

エレビディスの料金とクーポン

すべての薬と同様、エレビディスの価格もさまざまです。実際に支払う価格は、保険プランと居住地域によって異なります。

財務および保険のサポート: Elevidys の支払いに財務サポートが必要な場合、または保険の補償範囲についてのサポートが必要な場合は、サポートが利用できます。

SareptAssist と呼ばれるプログラムが Elevidys で利用できます。詳細およびサポートを受ける資格があるかどうかを確認するには、888-727-3782 に電話するか、プログラム Web サイトにアクセスしてください。

バイオシミラーのバージョン: Elevidys はバイオシミラーの形では入手できません。生きた細胞の一部を使って作られる生物学的医薬品です。伝統的な医薬品は化学物質を使用して作られています。これにより、ブランド名を正確にコピーしたジェネリック医薬品を手に入れることができます。生物学的医薬品は生きた細胞の一部を使用して作られます。生物学的製剤は正確にコピーできないため、ジェネリック医薬品ではなくバイオシミラーの形態が存在します。

ジェネリック医薬品と同様に、バイオシミラーも先発医薬品と同様に安全で有効であると考えられています。そして、それらはブランド薬よりも安価である可能性があります。

処方箋にかかる費用の節約について詳しくは、この記事をご覧ください。

エレビディスの代替品

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) を治療できる他の薬剤も利用可能です。他のものよりもお子様に適したものがあるかもしれません。エレビディスの代替品を見つけることに興味がある場合は、お子様のかかりつけの医師に相談してください。 DMD に効果がある可能性のある他の薬についても教えてもらえます。

DMD の治療には次の薬剤が使用できます。

デフラザコート (エムフラザ)
エテプリルセン ( Exondys 51 )
ゴロディルセン (ヴィヨンディーズ 53 )
ヴィルトラーセン (ヴィルテプソ)

エレヴィディスを受ける際の注意点

Elevidys は、4 歳以上の特定の小児のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に承認されています。この薬は通常、妊娠または授乳の可能性がある人には処方されません。

エレビディスの仕組み

Elevidys は、4 歳以上の特定の小児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)の治療に承認されています。

DMD は、ジストロフィン遺伝子の変化によって引き起こされる遺伝的(遺伝的) 症状です。この遺伝子は、筋力と安定性に役割を果たすジストロフィンタンパク質の生成を助けます。このタンパク質が十分にないと、筋肉は時間の経過とともに弱くなり、損傷を受けます。

Elevidys はウイルスベクターを利用した遺伝子治療です。この薬は、修飾されたウイルス (「ベクター」と呼ばれる) を使用して、短い型のジストロフィン遺伝子を筋細胞に送達します。そうすることで、Elevidys は DMD によって生じる筋肉の損傷や筋力低下を遅らせるのに役立つ可能性があります。

エレビディスに含まれる改変ウイルスは活性がないため、薬を投与された子供に害を及ぼさないことに注意することが重要です。彼らの体は、尿や便中にウイルスを排出することでウイルスを排除します。さらに、注入された遺伝子は筋肉細胞にのみ影響を与えます。子供のDNAは変わりません。

Elevidys の仕組みについて他にご質問がある場合は、お子様のかかりつけの医師にご相談ください。

エレヴィディスに関するよくある質問

ここでは、Elevidys に関するよくある質問への回答を示します。

エレビディス治療後の子供の排泄物の取り扱いに注意する必要があるのはなぜですか?

Elevidys はウイルスベクターを利用した遺伝子治療です。この薬は、改変されたウイルス（「ベクター」と呼ばれる）を使用して、特定の遺伝子を筋肉細胞に送達します。エレビディス点滴後、ウイルスは最長 1 か月間尿および便中に排出されます。

Elevidys に含まれるウイルスは活性がないため、薬を投与された子供には害がありません。しかし、ウイルスを含む排泄物に人が接触した場合にどのような影響が生じるかは不明です。このため、エレビディス治療を受けた後の子供の排泄物の取り扱いには注意することが重要です。

お子様のトイレを手伝った後は、必ず手をよく洗いましょう。紙おむつを使用している場合は、汚れたおむつを袋に密封してゴミ箱に捨ててください。布おむつや排泄物と接触する可能性のあるその他の再利用可能な素材の取り扱い方法については、お子様のかかりつけの医師に相談してください。

これに関して他にも質問がある場合は、お子様のかかりつけの医師にご相談ください。

私の子供はエレビディス治療による臨床検査を受ける必要がありますか?

はい、お子様はエレビディスによるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療の前後にいくつかの臨床検査を受けます。

Elevidys を受ける前に、お子様の診断を遺伝子血液検査で確認する必要があります。また、医師は、筋炎（筋肉の炎症）のリスクを高める可能性のある特定の遺伝子変化が検査で示されていないかどうかも確認します。検査でこれらの変化が示された場合、お子様の医師は別の治療選択肢を推奨します。

お子様の医師は、エレビディスに作用する特定のタンパク質がないか血液を検査します。タンパク質レベルが一定の範囲を超える場合、エレビディスは DMD の治療に十分に機能しない可能性があります。その場合、お子様の医師は別の治療選択肢を提案することがあります。

副作用の可能性を監視するために、お子様の医師はエレビディス治療前と治療後に定期的に他の検査を行います。これらのテストには次のものが含まれる場合があります。

肝酵素レベルをチェックする肝機能検査
トロポニン-I (心臓のタンパク質) と血小板の血液検査

エレビディス治療の前後にお子様が必要とする検査について質問がある場合は、医師にご相談ください。