Galafold はブランド名の処方薬です。特定の成人のファブリー病を治療するために食品医薬品局（FDA）によって承認されています。それらは、ガラクトシダーゼ アルファ (GLA) と呼ばれる遺伝子に特定の変化を持っているはずです。詳細については、以下の「ファブリー病に対するガラフォールド」セクションを参照してください。
ファブリー病は、体全体に脂肪が蓄積する稀な遺伝性疾患です。脂肪は腎臓、神経系、心血管系などの領域に集まることがあります。 （「心血管」とは、心臓と血管に関連することを意味します。）
薬剤の詳細
Galafold の有効薬剤はミガラスタットで、α-ガラクトシダーゼ A (α-Gal A) 薬理学的シャペロンと呼ばれる薬剤クラスに属します。
Galafold は飲み込むカプセルとして提供されます。この薬は、123 ミリグラム (mg) という 1 つの強度で入手できます。
FDAの承認
2018年、FDAはファブリー病の初の経口治療薬としてGalafoldに早期承認を与えた。
早期承認は、医薬品の初期臨床試験からの情報に基づいています。 FDAは追加の臨床試験が完了した後、Galafoldを完全に承認するかどうかを決定する予定だ。
通常、医薬品は広範な研究が完了した後に FDA から承認を受けます。しかし、ガラフォールドを含む一部の薬では、すべての研究が完了する前に薬の承認が与えられます。
早期承認は、成功する治療法があまりない状態の治療に使用される特定の薬剤に対して認められます。たとえば、ファブリー病の場合、他の治療選択肢には静脈内 (IV) 注入による薬物療法が含まれます。これは、一定期間にわたって静脈に注射するものです。
効果
Galafold の有効性については、以下の「ファブリー病に対する Galafold 」セクションを参照してください。
Galafold はブランド医薬品としてのみ入手可能です。現在、汎用形式では入手できません。
ジェネリック医薬品は、ブランド医薬品に含まれる有効医薬品の正確なコピーです。ジェネリック医薬品は通常、ブランド医薬品よりも安価です。
すべての薬と同様、Galafold の費用はさまざまです。
実際に支払う価格は、保険プラン、所在地、利用する薬局によって異なります。
Galafold は専門の薬局で入手する必要がある可能性があることに注意することが重要です。このタイプの薬局は、専門薬を扱うことが許可されています。これらは高価な薬であり、安全かつ効果的に使用するには医療専門家の援助が必要な場合があります。
Galafold の補償を承認する前に、保険会社が事前の承認を得るように要求する場合があります。これは、保険会社が薬を補償する前に、医師と保険会社が処方箋について連絡する必要があることを意味します。保険会社は事前の承認申請を検討し、その薬が補償されるかどうかを決定します。
Galafold の事前承認が必要かどうかわからない場合は、保険会社にお問い合わせください。
財政および保険の援助
Galafold の支払いに経済的サポートが必要な場合、または保険の補償内容についてサポートが必要な場合は、サポートをご利用いただけます。
Galafold のメーカーである Amicus Therapeutics は、コスト支援オプションを提供する Amicus Assist と呼ばれるプログラムを提供しています。詳細およびサポートを受ける資格があるかどうかを確認するには、833-AMICUS-A (833-264-2872) に電話するか、プログラム Web サイトにアクセスしてください。
ジェネリック版
Galafold は汎用形式では利用できません。ジェネリック医薬品は、ブランド医薬品に含まれる有効医薬品の正確なコピーです。ジェネリック医薬品は、先発医薬品に比べて価格が安い傾向があります。
食品医薬品局 (FDA) は、特定の症状を治療するために Galafold などの処方薬を承認しています。
Galafold は、ガラクトシダーゼ アルファ遺伝子 (GLA) と呼ばれる遺伝子に特定の変異 (変化) を持つ成人のファブリー病の治療に承認されています。このバリアントにより、遺伝子を Galafold で処理できるようになります。この薬は、ファブリー病に対する初めてのFDA認可の経口治療薬です。
ファブリー病の説明
ファブリー病は遺伝します。 GLA 遺伝子の変化により、アルファ-ガラクトシダーゼ A (アルファ-Gal A) と呼ばれる酵素の欠損が引き起こされます。酵素は、体内の化学変化を助けるタンパク質です。そして、欠乏症は酵素が少なすぎることを意味します。
酵素が十分にないと、体は脂質（脂肪）の分解に問題を抱えます。そのため、体全体に脂肪が蓄積されてしまいます。脂肪は腎臓、神経系、心血管系などの領域に集まることがあります。 （「心血管」とは、心臓と血管に関連することを意味します。）
ファブリー病で蓄積する脂肪の 1 つは、グロボトリアオシルセラミド (GL-3) と呼ばれます。 Galafold は、腎生検(検査のための組織の除去) によって測定される GL-3 蓄積の数を減少させるように作用します。蓄積を減らすことがファブリー病の症状を緩和するのに役立つ可能性があると考えられています。
Galafold の仕組みの詳細については、以下の「 Galafold の仕組み」セクションを参照してください。
ファブリー病の症状
ファブリー病は主に男性に発症します。*女性*は通常、症状がないか、男性より症状がはるかに軽いです。
男性のファブリー病の症状には次のようなものがあります。
- 足と手の痛み
- 赤または黒い斑点として現れる発疹
- 角膜（目の前にある透明な部分）の濁り
- 暑いときは通常よりも発汗量が少ない
*性別とジェンダーはスペクトル上に存在します。この記事で使用する「男性」および「女性」という用語は、出生時に割り当てられた性別を指します。
ファブリー病に対する効果
ファブリー病患者を対象とした臨床研究で、研究者らはガラフォールドがGL-3の蓄積数を減らすのに効果的であることを発見しました。これは腎生検によるものでした。研究に参加した人々は、Galafold で遺伝子を治療できるようにする GLA 遺伝子に特定の変異を持っていました。
GL-3 脂質の蓄積の減少とファブリー病の症状の軽減との関係は証明されていないことに注意することが重要です。 Galafold は、初期の臨床試験の結果に基づいてファブリー病の治療薬として承認されています*。研究者らは、この薬が GL-3 の蓄積数を低下させるのに効果的であり、それがファブリー病の症状の軽減に役立つ可能性があることを確認しました。しかし研究者らは、この薬が実際にファブリー病の症状を緩和するかどうかについては検討しなかった。
* 詳細については、上記の「 Galafold について」セクションの「FDA の承認」を参照してください。
ガラフォールドと子供たち
Galafold は成人への使用のみが承認されています。この薬は子供を対象として研究されていないため、ガラフォールドが子供にとって安全か効果的かどうかは不明です。
お子様のファブリー病の治療法について質問がある場合は、医師に相談してください。
以下の情報は、一般的に使用される、または推奨される投与量について説明しています。ただし、必ず医師の処方した用量を守って服用してください。医師はあなたのニーズに合わせて最適な投与量を決定します。
薬の形と強さ
Galafold は飲み込むカプセルとして提供されます。 123 ミリグラム (mg) という 1 つの強度で入手できます。
ファブリー病の投与量
ファブリー病に推奨されるガラフォールドの用量は、123 mg を 1 日おきに摂取することです。服用する場合は、必ず同じ時間帯に服用してください。
飲み忘れた場合はどうなりますか?
飲み忘れた場合、定期的に予定されている服用時間から 12 時間以内の場合は、気づいた時点ですぐに服用してください。
飲み忘れた場合で、通常の予定時間から 12 時間以上経過している場合は、飲み忘れた分は飛ばしてください。その後、隔日スケジュールに従って、次に予定されているガラフォールドの用量を服用してください。
投与スケジュールを変更しないでください。また、飲み忘れた分を補うために複数のカプセルを「ダブルアップ」して服用しないでください。これにより、副作用のリスクが高まる可能性があります。 (副作用については、以下の「 Galafold の副作用」セクションを参照してください。)
飲み忘れがないようにするには、服薬リマインダーを使用してみてください。これには、携帯電話でアラームやタイマーを設定したり、リマインダー アプリをダウンロードしたりすることが含まれます。キッチンタイマーでも使えます。
この薬は長期間使用する必要がありますか?
Galafold は長期治療として使用することを目的としています。あなたとあなたの医師がそれがあなたにとって安全で効果的であると判断した場合、あなたはおそらくそれを長期間服用するでしょう。
Galafold は軽度または重度の副作用を引き起こす可能性があります。以下のリストには、この薬の服用中に発生する可能性のある主な副作用のいくつかが含まれています。これらのリストには、考えられるすべての副作用が含まれているわけではありません。
Galafold の副作用の可能性について詳しくは、医師または薬剤師に相談してください。彼らは、心配または面倒な副作用に対処する方法についてのヒントを提供してくれるでしょう。
注:食品医薬品局 (FDA) は、承認した医薬品の副作用を追跡しています。 Galafold で発生した副作用について FDA に通知したい場合は、MedWatch を通じて行うことができます。
軽度の副作用
Galafold の軽度の副作用*には次のようなものがあります。
これらの副作用のほとんどは、数日または数週間以内に消える可能性があります。ただし、症状が悪化したり消えない場合は、医師または薬剤師に相談してください。
* これは、Galafold による軽度の副作用の部分的なリストです。その他の軽度の副作用について知りたい場合は、医師または薬剤師に相談するか、Galafold の患者向けパンフレットを参照してください。
† この副作用の詳細については、以下の「副作用の詳細」を参照してください。
重篤な副作用
Galafold による重篤な副作用は一般的ではありませんが、発生する可能性があります。重篤な副作用がある場合は、すぐに医師に連絡してください。症状が生命を脅かすと思われる場合、または医療上の緊急事態が発生していると思われる場合は、911 または最寄りの緊急電話番号に電話してください。
重篤な副作用*には次のようなものがあります。
※これらの副作用の詳細については、下記の「副作用の詳細」をご覧ください。
副作用の詳細
この薬が引き起こす可能性のある特定の副作用について詳しく説明します。
頭痛
Galafold の臨床研究で最も一般的な副作用は頭痛でした。研究でこの副作用がどのくらいの頻度で発生したかを調べるには、その薬の処方情報を参照してください。
Galafold による頭痛は通常は軽度です。
Galafold の服用中に頭痛がある場合は、医師に相談してください。この副作用に対して、保冷剤や市販 (OTC) 鎮痛剤などの治療法を勧める場合があります。 OTC 鎮痛剤には、アセトアミノフェン(タイレノール) またはイブプロフェン(アドビル、モトリン) が含まれる場合があります。頭痛が煩わしい、またはひどい場合、医師はガラフォールドの服用を中止し、別の治療法に切り替えるよう指示する場合があります。
風邪
風邪の症状は、Galafold の副作用の可能性があります。症状としては、鼻水、鼻づまり、喉の痛みなどがあります。この副作用は通常は軽度です。
臨床研究では風邪の症状が一般的でした。研究でこの副作用がどのくらいの頻度で発生したかを調べるには、その薬の処方情報を参照してください。
Galafold の服用中に風邪の症状がある場合は、医師に相談してください。この副作用に対する市販薬などの治療法を推奨する場合があります。 OTC 医薬品には、アセトアミノフェンやイブプロフェンが含まれる場合があります。症状が煩わしい、または重篤な場合、医師はガラフォールドの摂取を中止し、ファブリー病の別の治療法に切り替えるよう勧める場合があります。
尿路感染症
尿路感染症 (UTI) は、 Galafold の摂取による副作用の可能性があります。 UTI は通常は軽度ですが、まれに重篤になる場合があります。
軽度の尿路感染症は、症状を引き起こさずに自然に治ることもあります。ただし、軽度の尿路感染症が症状を引き起こす場合、その症状には次のようなものがあります。
- 排尿時の痛み
- 頻繁または突然の尿意
- 排尿を開始することが難しい、または排尿できない
- 尿に血が混じる
腎臓感染症や膀胱炎などの重度の尿路感染症の症状には、次のようなものがあります。
臨床研究では尿路感染症が一般的でした。研究で尿路感染症がどのくらいの頻度で発生したかを調べるには、薬剤の処方情報を参照してください。
医師に相談する
Galafold の服用中に軽度または重度の尿路感染症の症状が現れた場合は、すぐに医師に相談してください。通常、尿路感染症の有無を検査するよう求められます。 UTI に罹患している場合、医師は抗生物質などの治療法を処方することがあります。
UTI治療中および治療後もGalafoldを服用し続けることができる可能性があります。ただし、尿路感染症が頻繁に発生する場合や重度の尿路感染症がある場合は、医師に相談してください。彼らは、別の薬があなたにとってより良い選択であるかどうかについてアドバイスすることができます。
アレルギー反応Galafold の臨床研究ではアレルギー反応は報告されていませんが、薬を服用した後にアレルギー反応を起こす人もいます。
軽度のアレルギー反応の症状には次のようなものがあります。
- 皮膚の発疹
- かゆみ
- 紅潮（一時的な熱感、赤み、または皮膚の色が濃くなる）
より重度のアレルギー反応が起こることはまれですが、可能性はあります。重度のアレルギー反応の症状には次のようなものがあります。
- 皮膚の下、通常はまぶた、唇、手、足の腫れ
- 舌、口、喉の腫れ
- 呼吸困難
Galafold に対してアレルギー反応がある場合は、反応が重篤になる可能性があるため、すぐに医師に連絡してください。症状が生命を脅かすと思われる場合、または医療上の緊急事態が発生していると思われる場合は、911 または最寄りの緊急電話番号に電話してください。
Galafold は、ガラクトシダーゼ アルファ遺伝子 (GLA) と呼ばれる遺伝子に特定の変異 (変化) を持つ成人のファブリー病の治療に承認されています。このバリアントにより、遺伝子を Galafold で処理できるようになります。この薬は、ファブリー病に対する初めてのFDA認可の経口治療薬です。
あなたの GLA 遺伝子に Galafold が治療する変異があるかどうかを確認するには、遺伝カウンセラーの診察が必要になる場合があります。
ファブリー病について
ファブリー病は遺伝します。 GLA 遺伝子の変化により、アルファ-ガラクトシダーゼ A (アルファ-Gal A) と呼ばれる酵素の欠損が引き起こされます。酵素は、体内の化学変化を助けるタンパク質です。そして、欠乏症は酵素が少なすぎることを意味します。
酵素が十分にないと、体は脂質（脂肪）の分解に問題を抱えます。そのため、体全体に脂肪が蓄積されてしまいます。脂肪は腎臓、神経系、心血管系などの領域に集まることがあります。 （「心血管」とは、心臓と血管に関連することを意味します。）
Galafold が行うこと
ファブリー病で蓄積する脂肪の 1 つは、グロボトリアオシルセラミド (GL-3) と呼ばれます。 Galafold は、腎生検(検査のための組織の除去) によって測定される GL-3 蓄積の数を減少させるように作用します。蓄積を減らすことがファブリー病の症状を緩和するのに役立つ可能性があると考えられています。
GL-3 脂質の蓄積の減少とファブリー病の症状の緩和との関係は証明されていないことに注意することが重要です。 Galafold は、初期の臨床試験の結果に基づいてファブリー病の治療薬として承認されています*。研究者らは、この薬が GL-3 の蓄積数を低下させるのに効果的であり、それがファブリー病の症状の軽減に役立つ可能性があることを確認しました。しかし研究者らは、この薬が実際にファブリー病の症状を緩和するかどうかについては検討しなかった。
* 詳細については、上記の「 Galafold について」セクションの「FDA の承認」を参照してください。
作業にはどのくらい時間がかかりますか?
Galafold は最初の服用後すぐに効果を発揮し始めます。臨床研究では、医師は人々が薬を服用し始めてから6か月後まで腎生検でGL-3の蓄積を確認しませんでした。これは、体がより多くのアルファ-Gal A を生成し始めるまでに時間がかかる可能性があるためです。
Galafold は初期の研究に基づいて承認されたため、この薬がファブリー病の症状を軽減する効果があるかどうかはまだ不明です。したがって、どれくらい早く症状が軽減するか、あるいは軽減されるかどうかは不明です。
飲酒とガラフォールドの摂取との間に相互作用があることは知られていません。
ただし、一部の成人では、飲酒により痛みなどのファブリー病の症状が生じる場合があります。このため、医師に相談する必要があります。 Galafold の治療中に飲んでも安全なアルコールの量を尋ねてください。
Galafold が他の薬、ハーブ、サプリメント、食品と相互作用することは現時点では知られていません。
ただし、Galafold を服用する前に、すべての処方薬、市販薬、およびその他の服用薬について医師および薬剤師に相談する必要があります。また、あなたが使用しているビタミン、ハーブ、サプリメントについても伝えてください。この情報を共有すると、Galafold の服用中に発見される可能性のある相互作用を含む、潜在的な相互作用を回避するのに役立ちます。
あなたに影響を与える可能性のある薬物相互作用について質問がある場合は、医師または薬剤師に相談してください。
医師または他の医療専門家の指示に従って Galafold を服用する必要があります。
Galafold は飲み込むカプセルとして提供されます。
いつ服用するか
Galafold は 2 日に 1 回摂取することになるでしょう。 Galafold カプセルを 2 日連続で服用しないでください。
服用する場合は、必ず同じ時間帯に服用してください。
飲み忘れがないようにするには、服薬リマインダーを使用してみてください。これには、携帯電話でアラームやタイマーを設定したり、リマインダー アプリをダウンロードしたりすることが含まれます。キッチンタイマーでも使えます。
Galafold の製造元は、Galafold の服用時間を思い出すのに役立つ Galafold MyDay というアプリを提供しています。アプリの詳細については、こちらをご覧ください。
Galafold を食事と一緒に摂取する
Galafold は空腹時に服用してください。服用前または服用後2時間以内は食事をとらないでください。ただし、この期間中は透明な液体を飲むことができます。これには、水だけでなく、クリーム、砂糖、ミルクを含まない紅茶やコーヒーも含まれます。
Galafold は、砕いたり、開けたり、噛んだりしても大丈夫ですか?
いいえ、Galafold カプセルを砕いたり、開けたり、噛んだりしないでください。丸ごと飲み込むべきです。
Galafold カプセルを飲み込むのが難しい場合は、医師または薬剤師に相談してください。薬を飲みやすくする方法を提案してくれるかもしれません。医師はファブリー病の別の治療法を提案する場合もあります。
妊娠中にガラフォールドを服用しても安全かどうかは不明です。妊娠中の薬の使用について十分な情報がないためです。動物実験では、この薬は妊娠中の動物やその子孫に害を及ぼさなかった。しかし、動物実験では、その薬が人間にどのような影響を与えるかを必ずしも予測できるわけではありません。
妊娠登録簿
妊娠中にガラフォールドを使用するファブリー病の女性*は、妊娠登録を利用できます。このレジストリは、妊娠中の Galafold の使用の安全性に関する情報を収集します。レジストリについてさらに詳しく知りたい場合は、医師に相談してください。 888-239-0758 に電話するか、レジストリ Web サイトにアクセスすることもできます。
*性別とジェンダーはスペクトル上に存在します。この記事での「女性」という用語の使用は、出生時に割り当てられた性別を指します。
医師に相談する
妊娠中または妊娠を計画している場合は、ガラフォールドを服用する前に医師に相談してください。彼らはあなたと一緒に薬の利点とリスクを検討することができます。
妊娠中にガラフォールドを服用しても安全かどうかは不明です。性的に活動的で、あなたまたはあなたのパートナーが妊娠する可能性がある場合は、Galafold を使用している間の避妊の必要性について医師に相談してください。
妊娠中の Galafold の摂取に関する詳細については、上記の「 Galafold と妊娠」セクションを参照してください。
授乳中にガラフォールドを服用しても安全かどうかは不明です。これは、この薬物が人間の母乳中に現れるかどうかが不明であるためです。動物研究では、ガラフォールドが動物の母乳中に存在することが示されていますが、動物研究は人間に何が起こるかを必ずしも予測できるわけではありません。
授乳情報を含む妊娠登録簿
授乳中にガラフォールドを使用している女性を含む、ファブリー病の女性*に関する妊娠登録があります。このレジストリは、授乳中の Galafold の使用の安全性に関する情報を収集するのに役立ちます。参加方法など、レジストリに関する詳細情報が必要な場合は、888-239-0758 に電話するか、レジストリの Web サイトにアクセスしてください。
*性別とジェンダーはスペクトル上に存在します。この記事での「女性」という用語の使用は、出生時に割り当てられた性別を指します。
医師に相談する
授乳中、または母乳育児に興味がある場合は、Galafold を服用する前に医師に相談してください。彼らはあなたと一緒に薬の利点とリスクを検討することができます。
Galafold に関するよくある質問への回答を以下に示します。
ガラフォールドでファブリー病は治るのか？
いいえ、Galafold はファブリー病の治療法ではありません。現在、ファブリー病の治療法はありません。
Galafold は、初期の臨床試験の結果に基づいて、ファブリー病の治療薬として承認されています*。研究者らは、この薬が特定の種類の脂肪の蓄積を減らすのに効果的であり、これがファブリー病の症状の緩和に役立つ可能性があることを確認しました。しかし研究者らは、この薬が実際にファブリー病の症状を緩和するかどうかについては検討しなかった。
Galafold の仕組みの詳細については、上記の「 Galafold の仕組み」セクションを参照してください。医師や薬剤師に相談することもできます。
* 詳細については、上記の「 Galafold について」セクションの「FDA の承認」を参照してください。
Galafold による治療を開始する前に遺伝カウンセラーの診察を受ける必要があるのはなぜですか?
Galafold を使用する前に、遺伝カウンセラーがガラクトシダーゼ アルファ遺伝子 (GLA) と呼ばれる遺伝子を検査します。遺伝子にバリアント（変化）があることを確認する必要があります。このバリアントにより、遺伝子を Galafold で処理できるようになります。この変異体を持っていない場合、ファブリー病の治療のためにガラフォールドを服用することはできません。
遺伝カウンセラーの診察について詳しくは、医師にご相談ください。
Galafold を服用するために絶食しなければならないのはなぜですか?
食べ物によってガラフォールドの全量が吸収されなくなる可能性があるため、ガラフォールドを服用するには絶食する必要があります。これにより、Galafold が動作しなくなる可能性があります。臨床研究では、人々は絶食中に薬を服用しました。
Galafold の用量を絶食することが難しい場合は、医師に相談してください。彼らは、ファブリー病の他の治療選択肢を検討することを勧めるかもしれません。
Galafold を服用する前に、あなたの健康歴について医師に相談してください。特定の病状や健康に影響を与えるその他の要因がある場合、Galafold は適さない可能性があります。これらには次のものが含まれます。
重度の腎臓の問題と透析。あなたの体は腎臓を通してガラフォールドを除去します。重度の腎臓の問題がある場合は、透析を使用しているかどうかにかかわらず、Galafold を服用しないでください。これは、この薬が重度の腎臓障害を持つ人々を対象とした研究が行われていないためです。重度の腎臓の問題があると体内のガラフォールドのレベルが高くなりすぎる可能性があるかどうかは不明です。レベルが高いと副作用のリスクが高まる可能性があります。
軽度または中等度の腎臓の問題がある場合は、Galafold を摂取できるはずです。 Galafold による治療を開始する前に、あなたが抱えている、または抱えていた腎臓の問題について医師に相談してください。
アレルギー反応。 Galafold またはその成分のいずれかに対してアレルギー反応を起こしたことがある場合は、Galafold を摂取しないでください。あなたにとってより良い選択肢となる可能性のある他の薬については医師に相談してください。
妊娠。妊娠中にガラフォールドを服用しても安全かどうかは不明です。詳細については、上記の「 Galafold と妊娠」セクションを参照してください。
授乳中。授乳中にガラフォールドを服用しても安全かどうかは不明です。詳細については、上記の「 Galafold と母乳育児」セクションを参照してください。
注: Galafold の潜在的な悪影響の詳細については、上記の「 Galafold の副作用」セクションを参照してください。
医師が推奨する以上に Galafold を使用しないでください。一部の薬では、そうすることで望ましくない副作用や過剰摂取が発生する可能性があります。
ガラフォールドを過剰に摂取した場合の対処法
この薬を過剰に摂取したと思われる場合は、医師に相談してください。米国毒物管理センター協会 (800-222-1222) に電話するか、オンライン ツールを使用することもできます。ただし、症状がひどい場合は、911 または最寄りの緊急電話番号に電話するか、すぐに最寄りの緊急治療室に行ってください。
ガラフォールドの画像
Galafold (ミガラスタット)・関連動画
参考文献一覧
- https://www.healthline.com/health/urine-bloody
- https://www.healthline.com/health/drug-interactions
- https://www.amicusrx.com/pi/galafold.pdf
- https://www.galafold.com/images/Galafold-Patient-Brochure.pdf
- https://www.accessdata.fda.gov/scripts/medwatch/index.cfm
- https://www.healthline.com/health/how-to-save-money-on-prescriptions
- https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/accelerated-approval
- https://www.healthline.com/health/best-medication-reminders
- https://www.galafold.com/support-and-resources.php#amicusassist
- https://www.poisonhelp.org/help
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2869001/
- http://www.fabrypregnancyregistry.com/
- https://www.galafold.com/support-and-resources.php#myday
- https://www.fda.gov/drugs/special-features/dont-be-tempted-use-expired-medicines