Duvyzat (ジビノスタット)

Duvyzat は、6 歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として FDA に承認されています。

薬剤の詳細

Duvyzat に関する重要な情報は次のとおりです。

• 剤形：経口懸濁液
• ジェネリックは利用可能ですか?いいえ
• 処方箋は必要ですか？はい
• 規制物質？いいえ
• FDA 承認年: 2024 年

デュヴィザットジェネリック

Duvyzat はブランド薬としてのみ入手可能です。現在、汎用形式では入手できません。

ジェネリック医薬品は、ブランド医薬品の有効成分を正確にコピーしたものです。ジェネリック医薬品は通常、ブランド医薬品よりも安価です。

デュヴィザットの投与量

医師が処方する Duvyzat の投与量は、いくつかの要因によって異なります。これらには次のものが含まれます。

• あなたの体重
• Duvyzat による特定の副作用があるかどうか

以下の情報は、一般的に使用または推奨される投与量について説明しています。ただし、必ず医師の処方した用量を守って服用してください。医師はあなたのニーズに合わせて最適な投与量を決定します。

薬の形と強さ

Duvyzat は経口液体懸濁液として提供されます。 1 つの濃度で利用可能です: 8.86 ミリグラム (mg)/ミリリットル (mL)。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの投与量

次の表に示すように、通常の推奨用量は体重 (kg) によって異なります。参考までに、1 kg は約 2.2 ポンド (ポンド) に相当します。

小児の投与量

Duvyzat は 6 歳以上の子供に対して承認されています。推奨用量はお子様の体重によって異なります。これについては表で説明します。

デュヴィザットの服用について

以下の情報は、投与量に関する主要な問題について言及しています。

• 摂取タイミング： Duvyzat は 1 日 2 回（朝と夕方）摂取する必要があります。毎日ほぼ同じ時間に薬を服用すると、体内の薬のレベルを一定に保つことができます。これは、Duvyzat が効果的に機能するのに役立ちます。
• 飲み忘れた場合：飲み忘れた場合は、できるだけ早く1回分を飲んでください。ただし、次の服用時間が近い場合は、忘れた分は飛ばして、次の通常どおり服用してください。飲み忘れた分を補うために 2 回分を服用したり、追加で服用したりしないでください。
• Duvyzat を食事と一緒に服用する: Duvyzat は食事と一緒に服用する必要があります。
• 使用期間: Duvyzat は長期間の治療を目的としています。あなたとあなたの医師が Duvyzat が安全で効果的であると判断した場合、おそらく長期にわたって服用することになります。
• 動作までの時間: Duvystat はすぐに動作を開始しますが、これに気付かない可能性があります。これは、この薬が症状を改善するのではなく、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの悪化を遅らせるのに役立つためです。

過剰摂取

医師が推奨する以上に Duvyzat を使用しないでください。一部の薬では、そうすることで望ましくない副作用や過剰摂取が発生する可能性があります。

Duvyzatを過剰に摂取した場合の対処法

この薬を過剰に摂取したと思われる場合は、医師に相談してください。 America’s Poison Centers（800-222-1222）に電話するか、オンライン ツールを使用することもできます。ただし、症状がひどい場合は、911 または最寄りの緊急電話番号に電話するか、すぐに最寄りの緊急治療室に行ってください。

デュヴィザットの副作用

Duvyzat は軽度または重度の副作用を引き起こす可能性があります。以下のリストには、Duvyzat の服用中に発生する可能性のある主な副作用のいくつかが含まれています。これらのリストには、考えられるすべての副作用が含まれているわけではありません。

Duvyzat の副作用の可能性について詳しくは、医師または薬剤師に相談してください。彼らは、懸念される、または厄介な副作用に対処する方法についてのヒントを提供してくれるでしょう。

注:食品医薬品局 (FDA) は、承認した医薬品の副作用を追跡しています。 Duvyzat で生じた副作用について FDA に通知したい場合は、MedWatch を通じて通知できます。

軽度の副作用

以下は、Duvyzat の軽度の副作用の部分的なリストです。その他の軽度の副作用について知りたい場合は、医師または薬剤師に相談するか、Duvyzat の処方情報をご覧ください。

Duvyzat の軽度の副作用には次のようなものがあります。

• 吐き気と嘔吐
• 下痢
• 便秘
• 腹痛
• 食欲の低下
• 熱
• 筋肉痛または関節痛
• 皮膚の発疹
• 倦怠感

これらの副作用のほとんどは、数日から数週間以内に消える可能性があります。ただし、症状が悪化したり、治らない場合は、医師または薬剤師に相談してください。

重篤な副作用

Duvyzat による重篤な副作用は一般的ではありませんが、発生する可能性があります。重篤な副作用がある場合は、すぐに医師に連絡してください。症状が生命を脅かすと思われる場合、または医療上の緊急事態が発生していると思われる場合は、911 または最寄りの緊急電話番号に電話してください。

重篤な副作用とその症状には次のようなものがあります。

• 血小板減少症（血液中の血小板レベルの低下）には、次のような症状が含まれる場合があります。
  • あざができやすい
  • 皮膚上の小さな紫色または赤色の斑点
  • 鼻血などの異常な出血
• QT 延長(異常な心拍リズムの一種)。これには次のような症状が含まれる場合があります。
  • 動悸
  • めまい
  • 失神
• 重度の下痢または嘔吐。次のような症状を引き起こす可能性があります。
  • 頻繁に軟便または水っぽい便が出る
  • 頻繁な嘔吐
  • 脱水
• 血液中のトリグリセリドレベルの上昇。通常は症状を引き起こしません。

アレルギー反応

人によっては、Duvyzat 経口懸濁液がアレルギー反応を引き起こす可能性があります。しかし、この副作用はその薬の研究では報告されていませんでした。

一般に、アレルギー反応の症状は軽度の場合もあれば重度の場合もあります。

管理方法

軽度の発疹などの軽度のアレルギー反応症状の場合は、すぐに医師に相談してください。症状の管理に役立つ治療法を提案してくれる場合があります。また、薬を飲み続けるべきかどうかも教えてくれます。

腫れや呼吸困難などの重度のアレルギー反応の症状がある場合は、すぐに 911 または最寄りの緊急電話番号に電話してください。これらの症状は生命を脅かす可能性があるため、直ちに医師の診察が必要です。 Duvyzat 経口懸濁液に対して重度のアレルギー反応を起こしたことがある場合、医師は代わりに別の薬を服用することを勧める場合があります。

デュヴィザットは使用します

食品医薬品局 (FDA) は、特定の症状を治療するために Duvyzat などの処方薬を承認しています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する Duvyzat

Duvyzat は、6 歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)の治療薬として FDA に承認されています。

DMD は、通常は若い男性のみが罹患する稀な遺伝性疾患です*。この疾患により、筋線維が破壊され、脂肪組織または線維組織に置き換わります。これは筋肉の衰弱と消耗につながり、時間の経過とともに悪化します。

筋力低下は通常、骨盤と脚の筋肉から始まり、肩や腕の筋肉に広がります。最終的には、心筋や呼吸を制御する筋肉も影響を受ける可能性があります。

DMD の症状には次のようなものがあります。

• 歩行、床からの立ち上がり、階段の昇り降りが困難
• 頻繁に転倒する
• ふくらはぎの筋肉の拡大
• 物を持ち上げるのが難しい
• 拘縮（関節の硬直を引き起こす筋肉と腱の短縮）
• 倦怠感
• 胸痛
• 動悸
• 呼吸困難と息切れ

Duvyzat は、DMD における筋力低下と消耗の悪化を遅らせるのに役立ちます。

この目的のために、Duvyzat を単独で処方することも、他の DMD 薬と併用して処方することもできます。

Duvyzat と併用できる他の薬剤の例には、プレドニゾン (Rayos) やデフラザコート ( Emflaza ) などのコルチコステロイドが含まれます。

*性別とジェンダーはスペクトル上に存在します。この記事での「男性」という用語の使用は、出生時に割り当てられた性別を指します。

デュヴィザットと子供たち

Duvyzat は、6 歳以上の小児のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として FDA に承認されています。この薬が6歳未満の子供にとって安全か有効かどうかは不明です。

デュヴィザットの相互作用

Duvyzat は他のいくつかの薬と相互作用する可能性があります。

Duvyzat を服用する前に、医師および薬剤師に相談してください。あなたが服用しているすべての処方薬、市販薬、およびその他の薬について伝えてください。また、あなたが使用しているビタミン、ハーブ、サプリメントについても伝えてください。この情報を共有すると、潜在的な相互作用を回避できます。

薬物との相互作用

以下の薬剤リストは Duvyzat と相互作用する可能性があります。このリストには、Duvyzat と相互作用する可能性のあるすべての薬物が含まれているわけではありません。あなたに影響を与える可能性のある薬物相互作用について質問がある場合は、医師または薬剤師に相談してください。

• アミオダロン（パセロン）などの抗不整脈薬
• クロルプロマジンなどの特定の抗精神病薬
• 特定の抗うつ薬、シタロプラム（セレクサ）など
• クラリスロマイシンなどの特定の抗生物質
• ミダゾラムやタクロリムスなど、CYP3A4 酵素によって分解される特定の経口薬

アルコール相互作用

アルコールが Duvyzat と相互作用することは知られていません。 Duvyzat の服用中にアルコールを摂取してもおそらく安全です。 Duvyzat の服用中に安全に摂取できるアルコールの量について質問がある場合は、医師または薬剤師に相談してください。

Duvyzatの費用とクーポン

すべての薬と同様、Duvyzat の費用はさまざまです。実際に支払う価格は、保険プラン、所在地、利用する薬局によって異なります。

財務および保険のサポート: Duvyzat の支払いに財務サポートが必要な場合、または保険の補償内容についてのサポートが必要な場合は、サポートが利用できます。

Duvyzat では ITF ARC と呼ばれるプログラムを利用できます。詳細およびサポートを受ける資格があるかどうかを確認するには、855-448-3272 に電話するか、プログラム Web サイトにアクセスしてください。

汎用バージョン: Duvyzat は汎用形式では入手できません。ジェネリック医薬品は、ブランド医薬品の有効成分を正確にコピーしたものです。ジェネリック医薬品は、先発医薬品に比べて価格が安い傾向があります。

処方箋にかかる費用の節約について詳しくは、こちらをご覧ください。

代替薬

あなたの症状を治療できる他の薬も利用できます。いくつかは他のものよりもあなたに適しているかもしれません。 Duvyzat の代替品を見つけることに興味がある場合は、医師に相談してください。あなたに効果があるかもしれない他の薬について教えてもらえます。

以下の遺伝子治療薬は Duvyzat の代替品です。

• カシメルセン (アモンディーズ 45)
• デランディストロジェン モクセパルボベク (エレビディス)
• エテプリルセン (Exondys 51)
• ゴロディルセン (ヴィヨンディーズ 53 )
• ヴィルトラーセン (ヴィルテプソ)

Duvyzatを服用する際の注意点

妊娠できる場合は、妊娠、生殖能力、避妊、授乳に関する以下の情報を考慮してください。

デュヴィザットと妊娠

Duvyzatを妊娠中に服用すべきかどうかは不明です。妊娠を計画している場合、または妊娠の可能性がある場合は、この薬を服用する前に医師に相談してください。

デュヴィザットと避妊

Duvyzat を妊娠中に服用しても安全かどうかは不明です。あなたが性的に活動的で、あなたまたはあなたのパートナーが妊娠する可能性がある場合は、Duvyzat を使用している間の避妊オプションについて医師に相談してください。

デュヴィザットと母乳育児

デュヴィザットを授乳中に服用すべきかどうかは不明です。現在授乳中、または授乳を計画している場合は、この薬を服用する前に医師に相談してください。

Duvyzat の仕組み

Duvyzat は、筋肉に影響を及ぼす稀な遺伝性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)の治療に使用されます。

DMD で何が起こるか

DMDでは、遺伝子変異（遺伝子の異常な変化）により、筋細胞によるジストロフィンの生成が妨げられます。ジストロフィンは、筋繊維をまとめるのに役立つ必須タンパク質です。

ジストロフィンがないと、筋繊維は簡単にばらばらになってしまいます。その結果、通常の磨耗により筋肉が損傷し、炎症を起こす可能性があります。ジストロフィンがなければ、筋肉は自己修復できません。時間の経過とともに、線維組織または脂肪組織が筋線維に置き換わります。これにより、筋力低下と筋損失が起こり、時間の経過とともに悪化します。

ヒストンデアセチラーゼと呼ばれる酵素は、DMD で発生する筋肉の炎症と破壊、および線維組織と脂肪組織の蓄積を引き起こすことに関与しています。

デュヴィザットがやっていること

Duvyzat はヒストン脱アセチル化酵素阻害剤と呼ばれる薬の一種です。ヒストン脱アセチル化酵素の作用を低下させることによって作用します。医師たちは、この措置が DMD をどのように治療するのか完全には理解していません。しかし、炎症や筋肉内の線維組織や脂肪組織の蓄積を軽減するのに役立つ可能性があると考えられています。また、筋肉の修復を促進するのにも役立ちます。

これらの行動により、DMD における筋力低下と筋損失の悪化を遅らせることができます。